| Разработчики: | Bluebird Bio |
| Отрасли: | Фармацевтика, медицина, здравоохранение |
2024: Генная терапия от болезней нервной системы привела к семи случаям рака крови
В середине октября 2024 года стало известно, что в ходе исследований генной терапии Skysona производства компании Bluebird bio были обнаружены семь случаев рака крови.
Гемобластозы развились у 7 из 67 пациентов в возрасте до 18 лет, принявших участие в испытаниях Skysona II и III фазы. Все пациенты получили однократную дозу препарата, созданного на основе гемопоэтических стволовых клеток, для лечения ранней церебральной адренолейкодистрофии (CALD) — редкого и смертельного нейродегенеративного заболевания. В шести случаях был обнаружен миелодиспластический синдром (МДС), в одном случае – острый миелоидный лейкоз (ОМЛ). Один пациент с МДС умер, четыре пациента находятся в стадии ремиссии как по раку, так и по основному заболеванию, еще один пациент ожидает лечения. Пациент, у которого развился ОМЛ, успешно перенес трансплантацию стволовых клеток.
Рак развивался в разные сроки, и с момента введения препарата прошло от 14 месяцев до 7,5 лет. Наблюдаемые случаи были связаны с интеграцией лентивирусного вектора препарата Skysona в протоонкоген, что привело к неконтролируемому делению клеток крови. Различные лентивирусные векторы используются и в других препаратах генной терапии производства Bluebird bio. Например, препарат для лечения серповидноклеточной анемии Lyfgenia использует вектор LentiGlobin BB305.Известный писатель-фантаст Сергей Лукьяненко выступит на TAdviser SummIT 28 ноября. Регистрация 
Развитие вторичных злокачественных новообразований – известный риск генной терапии с использованием подобных векторов, и такой мутагенез, приводящий к активации протоонкогенов или нарушению работы генов-супрессоров опухолей, остается серьезной проблемой наряду с рисками острого воспаления и генотоксических побочных эффектов. Последние данные не указывают на новые риски, но позволяют провести наиболее полную и актуальную оценку показателей безопасности лечения.[1]
