| Разработчики: | Bluebird Bio |
| Дата премьеры системы: | август 2022 г. |
| Отрасли: | Фармацевтика, медицина, здравоохранение |
2022: Анонс препарата Zynteglo
17 августа 2022 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат генной терапии Bluebird Bio для лечения редкого заболевания, требующего регулярных переливаний крови. Компания-производитель лекарств установила цену за препарат в рекордные $2,8 млн.
Одобренный препарат и предназначается для терапии бета-талассемии, вызывающей дефицит кислорода в организме и зачастую ведущей к проблемам с работой печени и сердца. Пациенты с тяжелой формой заболевания, которых в США около 1500, вынуждены переливать кровь каждые две-пять недель.
По мнению специалистов, препарат, которая будет называться Zynteglo, может столкнуться с определенным несогласием страхующих фирм из-за своей высокой цены.
Например, компания Novartis в 2019 году была вынуждена предложить скидки и разработать "основанные на результатах" рассрочки платежей за свой препарат Zolgensma стоимостью $2,1 млн после того, как страховщики отказались признать цену препарата. Как развивается российский рынок цифровизации закупок. Обзор TAdviser 
Компания Bluebird представляет Zynteglo как потенциальное одноразовое лечение, которое может навсегда устранить необходимость переливания крови, что в долгосрочной перспективе приведет к экономии средств для пациентов. По словам главного операционного директора Тома Климы, средняя пожизненная стоимость переливания крови может составить $6,4 млн.
FDA предупреждает о потенциальном риске развития рака крови в результате лечения, но отмечает, что в исследованиях таких случаев не было.
Bluebird рассчитывает начать процесс лечения пациентов в четвертом квартале 2022 года. Однако в 2022 году доходов от терапии не ожидается, поскольку цикл лечения займет в среднем от 70 до 90 дней от первоначального сбора клеток до финальной фазы лечения.[1]
